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            基于CRISPR的基因療法治療HIV感染和血液疾病在金納米顆粒上有望實現

                    在新的研究中,來自美國弗雷德哈欽森癌癥研究中心的研究人員通過簡化基因編輯指令傳遞給細胞的方式進行實驗,朝著使基因治療更加實用的方向邁出了一步。通過用金納米粒子代替滅活的病毒,他們安全地提供了HIV和遺傳性血液疾病實驗室模型中的基因編輯工具。這項研究的結果最近發表在"Nature Materials"雜志上,標題為“Targeted homology-directed repair in blood stem and progenitor cells with CRISPR nanoformulations”。

                    這是攜帶CRISPR的金納米粒子首次被用于編輯罕見但功能強大的造血干細胞亞群中的基因,其中造血干細胞是體內所有血細胞的來源。攜帶CRISPR的金納米粒子成功地編輯了造血干細胞中的基因,沒有毒副作用。

                    金納米粒子是一種很有前途的選擇,因為這些微球的表面(大約是食鹽粒度的十億分之一)允許其他分子很容易與它們粘附并保持粘附。

                    Shahbazi在實驗室的一個小瓶子里以液態的形式從純化的實驗室級金中制造金納米粒子。他將純化的金與溶液混合,使單個金離子形成微小的粒子,然后他們測量了微粒的大小。他們發現,一個特定尺寸-19納米寬-是最好的,因為它足夠大,足夠粘稠,可以在顆粒表面添加基因編輯工具,而且足夠小,可以被細胞吸收。

            通過包裝這些金納米粒子,Adair和他的團隊添加了以下基因編輯組件,主要結果如下:

            (1)一種名為crRNA的分子指南充當遺傳GPS(全球定位系統),將CRISPR復合物引導到基因組中被切割的位點。

            (2)CRISPR核酸酶蛋白可以切割DNA。最常用的CRISPR核酸酶蛋白是Cas9。然而,Adair團隊還研究了Cas12a(前稱Cpf 1),因為Cas12a在DNA中相互交織。他們希望這將使細胞能夠更有效地修復和切割,同時將新的遺傳指令嵌入細胞中。Cas12a比Cas9好的另一個優點是,它只需要一個分子指南,考慮到金納米粒子的空間限制,這一點很重要。Cas9需要兩個分子向導。

            (3)關于開展基因改變的命令(“ssDNA”)。 Adair團隊選用了兩種免遭疾病的遺傳型基因改變:CCR5可阻止HIV感染,γ血紅蛋白可阻止鐮狀細胞病和地中海貧血等血液疾病。

            (4)聚乙烯亞胺涂層積聚在一些金納米顆粒的表面上,促使它們攜帶大量的正電荷,這能讓它們更易被細胞吸收。也是對讓細胞攝取基因編輯工具的另一種稱為電穿孔的方法開展優化。在電穿孔中,給細胞施加較小的電擊,讓一些細胞接收外來的遺傳命令的進入。

                    一些科研人員之后分離出細胞表面上攜帶著蛋白標志物CD34的造血干細胞。一些CD34陽性造血干細胞含有造成整個血液和免疫系統的造血祖細胞。

                    借助在實驗室培養皿中觀察人造血干細胞,一些科研人員察覺他們的裝載著基因編輯工具的金納米顆粒在加進后6小時內被細胞自然攝取,并且在24到48小時內能看到基因編輯發生。他們觀察到相比于更常用的Cas9 CRISPR蛋白伴侶,Cas12a CRISPR蛋白伴侶更好地對細胞開展基因編輯。

                    在這項新的科研中,一些科研人員報道10%到20%的造血干細胞發生了基因編輯,也是一個很有希望的開端,但是他們的目標是50%或以上的細胞發生基因編輯,他們相信這將有很大的機會對抗一些疾病。

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